Редакция MedikForum следит за новостями о генной терапии со всего мира и публикует самые свежие и проверенные материалы на эту тему в 2024 году.
В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии
| Genotarget – Telegram | Опытно-промышленный производственный участок, который будет разрабатывать препараты генной терапии для индивидуальных пациентов, появится на федеральной территории «Сириус». |
| Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью | Несмотря на неудачи в прошлом, генной терапии удается улучшить ситуацию в терапии тяжелых наследственных заболеваний. |
Блог Genotek
| В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии // Новости НТВ | Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR. |
| Российские ученые начнут испытания генной терапии ВИЧ на животных | редкого наследственного детского заболевания. |
| Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме - Новости | Исследователи из Университета Хоккайдо в Японии обнаружили, что мыши обладают естественной формой генной терапии — некодирующей РНК 4.5SH, которая обходит генетические мутации. |
| Генная терапия - дань моде, или панацея? Спасет ли нас генная терапия? - новости компании Генериум | Главные новости 26 августа: новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон, а стимуляция мозга улучшила память пожилым людям на 1 месяц. |
| «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ» / Ассоциация медицинских генетиков | Самые свежие новости медицинского сообщества в нашем телеграмм-канале. |
Российские ученые начнут испытания генной терапии ВИЧ на животных
Генная терапия еще недавно казалась фантастикой, потому что в отличие от лекарств и клеточных препаратов ее принцип основан на вмешательстве в ген живой клетки, фрагменты которого либо изменяют, либо дополняют звеньями, позволяющими исключить причину недуга. В этой статье спецпроекта о генных и клеточных терапиях мы рассмотрим подводные камни применения генной терапии при раке, обсудим текущее состояние дел и поразмышляем о перспективах. Российская фармкомпания начинает клинические испытания инновационного препарата из области генной терапии. Самые свежие новости медицинского сообщества в нашем телеграмм-канале.
Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего»
| «Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины | Генная терапия – это метод лечения заболеваний (наследственных и ненаследственных) путем введения пациенту здоровых генов вместо недостающих или поврежденных. |
| #генная терапия | редкого наследственного детского заболевания. |
| В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии | Интерфакс: Эксперименты на животных по созданию генной терапии ВИЧ-инфекции планируется завершить за два следующих года. |
| Российские ученые создали генную терапию для лечения гипертонии | Интерфакс: Эксперименты на животных по созданию генной терапии ВИЧ-инфекции планируется завершить за два следующих года. |
| «Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины | Исследователи из Университета Хоккайдо в Японии обнаружили, что мыши обладают естественной формой генной терапии — некодирующей РНК 4.5SH, которая обходит генетические мутации. |
«Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины
«Коррекция патологических процессов с помощью генетической модификации может стать одним из прорывных направлений, что по сути уже произошло в части генной терапии. Волчков подчекрнул, что в связи с этим разрабатываются другие подходы к борьбе с этим заболеванием: нейропротекция, генная терапия, замещение клеток. «К примеру, это спинальная мышечная атрофия, заболевание, для которого уже сейчас существует и генная терапия, и другие лекарственные препараты, но эти крайне дорогостоящие препараты совершенно малоэффективны, если они применяются, тогда, когда заболевание. Основой новой генной терапии стал аденоассоциированный вирус AAV2, который проникает в клетки мозга и заставляет их вырабатывать большие количества глиального нейротрофического фактора (GDNF). Ранее другая генная терапия, Glybera, была снята с продаж из-за недостаточной эффективности и высокой стоимости. Главные новости 26 августа: новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон, а стимуляция мозга улучшила память пожилым людям на 1 месяц.
Генная терапия
В России начинаются клинические испытания инновационного препарата для лечения этой наследственной болезни. Предстоит проверить, можно ли перенести генный материал в клетки печени больного, чтобы в организме заработал процесс свертывания крови. Гемофилия — это нарушение свертываемости крови. Когда ученые наши причину болезни — мутацию гена, который отвечает за выработку факторов свертываемости, появилась заместительная терапия. Пациентам несколько раз в неделю внутривенно вводят недостающий фактор. Их можно сравнить с диабетиками, которые зависят от инсулина.
В целом в лабораторных условиях и в экспериментальных разработках CRISPR подтверждает очень высокую специфичность то есть точность распознавания и удаления необходимых фрагментов ДНК.
Хотя, конечно, пока и немало сложностей. В новом исследовании ученые испытали генное редактирование у гуманизированных мышей. То есть ГМО-грызунов, в организм которых были встроены человеческие гены для моделирования заболевания и лечения ВИЧ-инфекции. Однако для того, чтобы добиться такого результата, кроме удаления ВИЧ из генома понадобилось также открыть «второй фронт» против болезни. На добавление этого подхода исследователей натолкнули уникальные, единичные случаи полного излечивания ВИЧ, которые зафиксированы всего у нескольких людей в мире. Редкие случаи полного избавления от вируса были замечены у тех, кому при пересадке достался донорский материал с определенной мутацией в одном из генов.
Такая мутация делает человека практически невосприимчивым к некоторым подтипам ВИЧ», — поясняет Николай Крючков. Ученые решили добавить подопытным животным гуманизированным мышам и такую, дополнительную линию защиты. Хотя, ученым еще предстоит пройти немало этапов, чтобы эта технология вошла в клиническую практику. Доказана безопасность и эффективность терапии у гуманизированных мышей. Далее запланированы испытания на приматах.
Да и в мире зарегистрировано лишь два — от обоих видов гемофилии.
Обычно клинические исследования — процесс небыстрый, занимает 5—7 лет. Но прорывная разработка, которая позволяет спасти жизни множества людей, может получить более быструю регистрацию — ее еще называют условной. То есть у тех, кто не попал в число участников исследований, есть шансы получить препарат уже через три года. Картина дня.
В среднем все они стали видеть на 2-3 строчки больше букв. Схема генной терапии Исследование препарата основанном на аденоассоциированном вирусном векторе дикого типа продолжается на 6 других пациентах. На это раз ученые увеличивают дозу. Наблюдение 1 группы испытуемых также продолжаются. Такие исследования крайне важны для таких тяжелых случаев генетических заболеваний, когда другой надежды на здоровое существование у человека нет. В будущем «исправлять» неправильные гены можно будет начинать еще до появления клинических симптомов.
Профессор Ризванов спрогнозировал рост доступности генной терапии в ближайшее десятилетие
РИА Новости. Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, сообщается на сайте. Генная терапия может навсегда избавить от возрастной макулярной дегенерации сетчатки — The Lancet. Новая генно-редактирующая терапия, направленная на ВИЧ-1 и рецептор CCR5 может эффективно уничтожать ВИЧ-инфекцию. Главная. Новости. Наука. Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью. 14 декабря 2023 пройдет ВСЕРОССИЙСКАЯ МУЛЬТИМЕДИЙНАЯ КОНФЕРЕНЦИЯ «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ», в рамках которой обсудим новые возможности генной терапии наследственных моногенных, многофакторных.
Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены
Разработка связана с наблюдениями за редкими случаями излечения пациентов с ВИЧ, когда им пересаживали костный мозг для лечения лейкемии, а пересаженные донорские клетки содержали мутации, инактивирующие ген CCR5, способствующий проникновению вируса в клетки. Ученые продемонстрировали, что ВИЧ можно удалить из геномов живых мышей, зараженных вирусом, что привело к излечению некоторых животных. Терапия поддерживает низкий уровень репликации ВИЧ в течение длительного времени, снижая необходимость в частом приеме препаратов против ВИЧ.
Коротко и упрощенно: для более точного редактирования ДНК часто используют «ДНК заплатку», но это усложняет сам процесс. Можно обойтись и без «ДНК заплатки», но тогда необходимо тщательно подбирать дизайн конструкций геномного редактирования и отрабатывать методику.
Затем такие концы случайным образом восстанавливаются путём негомологичной рекомбинации NHEJ.
Генная терапия будет доступна на федеральной территории Сириус: производство и потребности пациентов будут синхронизированы, никому не нужно будет ждать, то есть можно будет разработать и произвести препарат, который нужен будет даже какому-то конкретному одному человеку. Это своеобразная модель «производственной аптеки», — рассказала председатель Совета федеральной территории Елена Шмелева. Проектирование этого опытно-промышленного производственного участка начнется до конца 2023 года.
Новое исследование указывает на одну постоянную проблему безопасности, отмеченную другими испытаниями генной терапии. Исследователи обнаружили некоторые нарушения в генах, связанных с ростом клеток. В других исследованиях генной терапии эти признаки приводили к тому, что клетки становились злокачественными, вызывая такие заболевания, как лейкемия.
Однако никаких признаков рака не было обнаружено ни у одного из девяти субъектов в этом конкретном исследовании. Предполагается, что эта конкретная проблема безопасности связана с вирусом, используемым в качестве механизма доставки исправленного гена. В этом более раннем испытании для доставки полезной нагрузки использовались ретровирусы, но эти вирусы могут проникать в ядра клетки только при ее делении. Это может ограничить эффективность и потенциально сыграть роль в нарушении работы других генов. Дональд Кон и его коллеги с тех пор перешли к использованию модифицированных лентивирусов в качестве вирусного вектора для генной терапии. Эти вирусы могут проникать в ядра неделящихся клеток, что означает, что они должны быть более безопасными и эффективными в контексте генной терапии. В ходе трехлетнего наблюдения исследование показало, что 48 из 50 детей, получавших генную терапию, практически излечились от болезни.
FDA зарегистрировало первую генную терапию компании Pfizer
Суть заместительной генной терапии в том, чтобы заменить геном вируса на ген микродистрофина и данный вирус ввести пациентам. В занимающейся вопросами генной терапии компании Bluebird уточнили, что стоимость одноразового лечения Casgevy составит 2,2 миллиона долларов, Lyfgenia — 3,1 миллиона долларов. Новости > Новости. Эксперты обсудили эффективность инструментов генной терапии, особенности и опыт разработок генных препаратов для лечения орфанных или неизлечимых заболеваний, в том числе, онкологии. заявил доктор Макларен. Инициатива о разработке экспериментальных препаратов генной терапии была озвучена учеными «Сириуса» в 2022 году в ходе встречи с президентом РФ Владимиром Путиным.
Не ослепли благодаря генной терапии, наука в действии
В 2023 году продолжился поток хороших новостей из стремительно развивающейся области генной и клеточной терапии, начавшийся в 2022 году. Основой новой генной терапии стал аденоассоциированный вирус AAV2, который проникает в клетки мозга и заставляет их вырабатывать большие количества глиального нейротрофического фактора (GDNF). Оба метода генной терапии могут занять несколько месяцев и включают в себя высокодозную химиотерапию, что чревато потенциальным риском бесплодия.
Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью
Это приводит к развитию различных осложнений, таких как трудности с координацией движений, особенно в области лица, головы и шеи. Как правило, пациенты с AADC с трудом стоят, ходят и разговаривают. У них также могут возникать окулогирные кризы ОКГ - спазмы глазных мышц, которые направляют взгляд всегда вверх. Лекарства от этого заболевания пока не существует, но новое генное лечение является весьма перспективным в плане облегчения симптоматики.
Для этого в черепе делается небольшое отверстие, а затем модифицированный, безопасный вирус вводится в putamen - область головного мозга, участвующую в обучении и двигательном контроле, что особенно важно для речевой и двигательной активности Результаты, которые были представлены на ежегодном симпозиуме Общества по изучению врожденных ошибок метаболизма во Фрайбурге, Германия, показали, что способность двигаться и ясно мыслить, а также успешно преодолевать глазные кризы, улучшилась у всех 30 детей, получивших лечение.
Со временем палочки и колбочки — светочувствительные клетки сетчатки глаза, посылающие сигналы о зрительной информации в мозг , — также вырождаются, приводя в полной потере зрения. Это заболевание развивается в результате мутации расположенного на Х-хромосоме гена CHM, который кодирует белок REP1 — компонент, принимающий участие в процессах движения веществ через мембрану клеток. Хороидеремия прогрессирует медленно: слепота настигает большинство пациентов к 40-60 годам; лечения этой болезни в настоящее время не существует. В этом исследовании профессор Роберт Мак Ларен Robert Mac Laren и его коллеги изучили влияние генной терапии на зрительные функции шести пациентов в возрасте от 25 до 63 лет с диагностированной хороидеремией. С целью предотвращения гибели фоторецепторов, они ввели в сетчатку глаза вектор — генно-инженерную конструкцию не патогенного для человека аденоассоциированного вируса adeno-associated virus, AAV , кодирующего белок REP1.
Он отметил, что генетическими методами, например, можно заблокировать рецепторы, с помощью которых ВИЧ проникает в клетку. Предполагается использовать так называемую иммунизацию ex-vivo — у пациента берутся определенные стволовые клетки, в которые вставляется необходимые гены, и имплантируются обратно пациенту. Рассматривается несколько вариантов доставки противовирусной конструкции в клетку, в том числе с помощью вирусных векторов.
Она содержится в мозге и в большей части нервной системы. Чрезмерное накопление этого вещества приводит к разрушению мозга и нервных клеток. При MLD у пациентов вначале возникают легкие проблемы с когнитивными функциями. Затем они усугубляются — утрачивается чувствительность и моторный контроль, возникают судороги. На более поздних стадиях возникает полная слепота и наступает паралич. В конечном же итоге MLD приводит к смерти пациента. Метахроматическая лейкодистрофия приводит к разрушению мозга Генная терапия смертельной болезни Все существующие ранее методы лечения MLD направлены на устранение симптомов. То есть, фактически, методов лечения самой болезни до последнего момента не существовало. Даже трансплантация стволовых клеток пуповинной крови и стволовых клеток позволяла только замедлить развитие заболевания у младенцев, о чем сообщает Центр по контролю и профилактике заболеваний CDC. Новый метод лечения MLD методом генной терапии, получивший название Libmeldy, позволяет устранить само заболевание, а не симптомы. Ранее мы подробно рассказывали о том, что такое генная терапия.