Генная терапия, нацеленная на конкретный «ген бессмертия» (он называется SOX5), может замедлить старение суставов у мышей, способствовать регенерации суставного хряща и устранить симптомы остеоартрита. Ученые разработали генную терапию глаукомы, которая обещает снизить высокое внутриглазное давление (ВГД), связанное с этим заболеванием. В этой статье спецпроекта о генных и клеточных терапиях мы рассмотрим подводные камни применения генной терапии при раке, обсудим текущее состояние дел и поразмышляем о перспективах. Российская фармкомпания начинает клинические испытания инновационного препарата из области генной терапии.
Одноразовая генная терапия редкого иммунного заболевания SCID эффективна 10 лет спустя
Предполагается, что эта конкретная проблема безопасности связана с вирусом, используемым в качестве механизма доставки исправленного гена. В этом более раннем испытании для доставки полезной нагрузки использовались ретровирусы, но эти вирусы могут проникать в ядра клетки только при ее делении. Это может ограничить эффективность и потенциально сыграть роль в нарушении работы других генов. Дональд Кон и его коллеги с тех пор перешли к использованию модифицированных лентивирусов в качестве вирусного вектора для генной терапии. Эти вирусы могут проникать в ядра неделящихся клеток, что означает, что они должны быть более безопасными и эффективными в контексте генной терапии. В ходе трехлетнего наблюдения исследование показало, что 48 из 50 детей, получавших генную терапию, практически излечились от болезни. Таким образом, хотя конкретная форма генной терапии, отслеживаемая в этом новом исследовании, вряд ли когда-либо достигнет клинического применения, результаты дают ценные ключи к разгадке долгосрочной эффективности этих видов лечения.
Кон отмечает, что эти долгосрочные результаты дают надежду на то, что одноразовые генные терапии могут принести стойкие результаты на всю жизнь. Новое исследование было опубликовано в журнале Blood.
Можно обойтись и без «ДНК заплатки», но тогда необходимо тщательно подбирать дизайн конструкций геномного редактирования и отрабатывать методику. Затем такие концы случайным образом восстанавливаются путём негомологичной рекомбинации NHEJ. Последующее восстановление ДНК зависит от образовавшихся выступающих участков.
Чаттерджи отметил в пресс-релизе, что SpRYc позволяет нацеливаться практически на весь геном с большей точностью. Хотя SpRYc медленнее, чем его предшественники, разрезает целевые последовательности ДНК, в испытаниях он показал себя лучше традиционных ферментов в модификации конкретных участков ДНК. Благодаря способности воздействовать на участки генома человека, ранее недоступные для редактирования генома, SpRYc открывает многообещающие терапевтические перспективы для таких сложных и трудноизлечимых заболеваний, как синдром Ретта и болезнь Хантингтона. Эти заболевания, характеризующиеся специфическими генетическими мутациями, могут получить индивидуальное лечение благодаря целенаправленному применению SpRYc.
Такой подход может не только исправить мутации, вызывающие эти заболевания, но и потенциально обратить вспять некоторые из их разрушительных последствий, давая новую надежду пациентам и их семьям. Помимо непосредственного применения, расширение возможностей CRISPR открывает путь к революции в области геномной медицины.
Исследователи обнаружили, что аналогичные мутации также препятствуют размножению ВИЧ и многих других вирусов, для сборки новых копий которых необходим фермент MOGS. Как показали опыты на культурах иммунных телец, подобная генная терапия меняет работу зараженных Т-клеток таким образом, что они начинают производить только нежизнеспособные частицы ВИЧ и при этом она не затрагивает их здоровых соседей. Вкупе с очисткой клеток от всех копий вирусного генома, эта процедура должна полностью очистить организм от следов вируса.
Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19
В столице проходит Всероссийская мультимедийная конференция, посвященная генной терапии. Эта технология позволяет помогать пациентам, которые еще недавно считались неизлечимыми. Например, с онкологическими, орфанными заболеваниями или нарушениями эндокринной системы. Генная терапия, если говорить простым языком, позволяет усыплять "сломанный" ген в организме.
В среднем его находят у 1 человека на 50 000. Именно это заболевание стало идеальным кандидатом для тестирования новых методов генной терапии. Так как деградация сетчатки происходит довольно медленно у ученых есть время на проведение всех тестов и анализов , а недостающий фрагмент в гене, который необходимо заменить очень маленький и легкодоступный для вирусного вектора с генным материалом. Результаты генной терапии Участниками исследования стали 6 мужчин от 35 до 63 лет с данной патологией. Лекарство вводилось только в один глаз. Терапия и тесты были проведены в течение 6 месяцев и результаты были просто поразительны.
Эту РНК открыли еще в 1970-е годы, но долгое время ее роль оставалась непонятной.
Исследователи обнаружили, что нокаут гена 4. Секвенирование показало, что РНК 4. Анализируя молекулярную структуру РНК 4. Сенсорный модуль распознает аномальные экзоны.
Президент РФ Владимир Путин заявил, что считает возможным разрешить применять препараты передовой терапии для пациентов, не имеющих альтернативных методов лечения. Тогда ученые рассказывали, что уже занимаются, например, разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты. Научно-технологический университет "Сириус" был создан в 2019 году по поручению президента Владимира Путина. Студенты с первых дней обучения вовлечены в научную деятельность, ведут исследования в важных для страны направлениях: геномики, иммунобиологии, нейробиологии, генной терапии, редактирования генома растений и животных, робототехники, клинической психологии.
Создание единственного в России центра генной терапии начнется в Сириусе в 2023 году
Генная терапия позволяет говорить о персонализированном подходе в лечении неврологических заболеваний. Опытно-промышленный производственный участок, который будет разрабатывать препараты генной терапии для индивидуальных пациентов, появится на федеральной территории «Сириус». Волчков подчекрнул, что в связи с этим разрабатываются другие подходы к борьбе с этим заболеванием: нейропротекция, генная терапия, замещение клеток. Экспериментальная генная терапия включала извлечение стволовых клеток из костного мозга ребенка и использование модифицированного ретровируса для доставки здоровых копий гена ADA к стволовым клеткам.
Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна
Применяя эти вакцины, медицинские власти разных стран уже занимаются генной терапией, считают врачи. Инициатива о разработке экспериментальных препаратов генной терапии была озвучена учеными «Сириуса» в 2022 году в ходе встречи с президентом РФ Владимиром Путиным. В 2023 году продолжился поток хороших новостей из стремительно развивающейся области генной и клеточной терапии, начавшийся в 2022 году.
В Сириусе создадут единственный в России центр генной терапии
У исследователей получилось восстановить открытую рамку считывания и правильную последовательность ДНК без донорной матрицы. Нецелевой анализ с использованием секвенирования ампликонов 43 сайтов, предсказанных in silico, демонстрирует безопасность такого подхода.
Первые симптомы болезни — мышечная слабость, затруднения при подъеме по лестнице, ходьбе, беге, повышенная физическая утомляемость, неуклюжесть — часто не выглядят серьезными, так что родители не обращают на них внимание или не знают, куда обратиться с такой проблемой. Врачи, в свою очередь, редко сталкиваются с этим заболеванием и тоже не сразу распознают его. У нас, в «Психоневрологической больнице для детей с поражением ЦНС с нарушением психики» Московской области, еще в 1990-х годах был создан Центр нервно-мышечной патологии, где изучались и применялись на практике возможности реабилитации для больных, в том числе, миодистрофией Дюшенна. Сегодня в нем числится 74 пациента с болезнью Дюшенна, и 22 из них, которым подходят существующие методы патогенетической терапией, полностью обеспечиваются ей за счет Фонда «Круг добра» и регионального бюджета. Какие существуют прорывы лечении и когда будет доступна генная терапия? До недавнего времени основным способом лечения, который реально продлевал жизнь пациентам, была гормональная терапия кортикостероидными препаратами. Ее эффект, увы, был ограничен: она продлевала пациентам способность ходить, а, следовательно, и жизнь, в среднем, на два года.
Но в 2021 году в нашем распоряжении появился первый препарат патогенетической терапии. Это был настоящий прорыв, гигантский шаг вперед в лечении этого заболевания. А за последние пару лет в распоряжении медиков оказались уже три вида препаратов, два из которых сегодня доступны российским пациентам. Именно на эту мутацию направлено действие препаратов первой группы. И сегодня мы наблюдаем великолепные результаты: те наши пациенты, которые по возрасту уже могли потерять способность ходить, продолжают ходить сами. По нашим сегодняшним оценкам, потеря ходьбы у пациентов отодвигается на 4-6 лет.
Так аспирант и младший научный сотрудник направления «Генная терапия» Научного центра трансляционной медицины Университета «Сириус» Андрей Бровин занимается разработкой методов доставки крупных генов для терапии разных вариантов наследственной слепоты. Подобные заболевания до недавнего времени считались неизлечимыми, но прорывные достижения в современной генетике и биотехнологии дают шанс даже самым сложным пациентам уже сейчас. В России есть несколько площадок, одними из которых являются «Сириус» и центр Димы Рогачева, где реально провести разработку таких препаратов. Но в дальнейшем их невозможно применить. Законодательство Российской Федерации допускает изготовление лекарств только из субстанций, произведенных промышленным способом, что несоизмеримо с распространенностью почти индивидуальных генетических мутаций. Поэтому от лица всего коллектива разработчиков Андрей Бровин попросил Президента поручить разработать необходимые нормативные акты, которые разрешили бы применение отечественных передовых препаратов генной терапии для пациентов, не имеющих альтернативных методов лечения.
У 11 пациентов была тяжелая форма болезни с мутацией гена CEP290. В подобных случаях зрение сильно нарушается или пропадает совсем. При этом анатомических отклонений органов зрения органов у пациентов нет. По статистике, болезнь в той или иной форме обнаруживается примерно у одного из 9 тысяч населения Северной Европы. В остальной части Европы оно встречается, по подсчетам, от 1 на 30 тысяч до 1 на 50 тысяч человек.
Российские ученые создали генную терапию для лечения гипертонии
| Глаукома — не проблема: разработана новая генная терапия | Исследователи из Университета Хоккайдо в Японии обнаружили, что мыши обладают естественной формой генной терапии — некодирующей РНК 4.5SH, которая обходит генетические мутации. |
| Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ | Он предназначен для лечения взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией, которые получают терапию препаратами фактора IX, сталкивались с жизнеугрожающим кровоизлиянием и повторными серьезными спонтанными кровотечениями. |
| Новости генной терапии | Редакция MedikForum следит за новостями о генной терапии со всего мира и публикует самые свежие и проверенные материалы на эту тему в 2024 году. |
| Новый вариант CRISPR обещает точно воздействовать почти на все человеческие гены | | FDA одобрило генную терапию Lovo-Cel от Bluebird Bio (Lyfgenia) и Exa-cel от Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics (Casgevy) для лечения серповидноклеточной анемии. |
| Впервые ребенок в Британии успешно прошел генную терапию - | Российская фармкомпания начинает клинические испытания инновационного препарата из области генной терапии. |
«Прорывное направление»: российские генетики создали новый препарат для регенеративной медицины
| Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках | Ранее другая генная терапия, Glybera, была снята с продаж из-за недостаточной эффективности и высокой стоимости. |
| В США одобрили два метода генной терапии | Генная и клеточная терапия», который пройдет 19-21 сентября 2024 года в г. Санкт-Петербурге. |
Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19
Суть заместительной генной терапии в том, чтобы заменить геном вируса на ген микродистрофина и данный вирус ввести пациентам. Экспериментальная генная терапия включала извлечение стволовых клеток из костного мозга ребенка и использование модифицированного ретровируса для доставки здоровых копий гена ADA к стволовым клеткам. Молекулярные биологи из Института биологии старения в Кельне продлили жизнь червям-нематодам на несколько дней при помощи генной терапии, замедлившей процесс сборки новых молекул матричной РНК. Генная терапия, если говорить простым языком, позволяет усыплять "сломанный" ген в организме.
Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме
Генная терапия эффективна против метахроматическо лейкодистрофии только в том случае, если у пациента не развились симптомы болезни. Разработчикам генной терапии против ВИЧ понадобится вычислить подходящую для людей дозировку препарата, содержащего генный редактор CRISPR. После его открытия ученые поспешили разработать целый арсенал новых CRISPR-систем для генной терапии и геномной инженерии. Российская фармкомпания начинает клинические испытания инновационного препарата из области генной терапии. Ранее другая генная терапия, Glybera, была снята с продаж из-за недостаточной эффективности и высокой стоимости.