Российские ученые объединили генетику, историю и современность, после чего сделали сразу два открытия. Результаты и перспективы исследований, связанных с редактированием генома высших организмов, обсуждают в Новосибирске ученые из 11 стран на Международном научном конгрессе CRISPR-2023, сообщили организаторы.
От зубастого цыплёнка к воскрешению динозавров
- Статьи по теме «геном» — Naked Science
- Международный научный форум по редактированию генома пройдет в России —
- Иммунология
- Иммунология
- СВЯЗАТЬСЯ С РЕДАКЦИЕЙ
- Российские ученые научились «редактировать» геномы для борьбы с вирусами
Учёные разработали эффективный способ редактирования генома коров
Синдром Хантера считается неизлечимой болезнью. Медики борются с симптомами, облегчают страдания пациентов при помощи регулярного вливания искусственного аналога необходимого фермента или трансплантации костного мозга. Мэддоксу пришлось перенести 26 операций по удалению грыж, прорастаний кости в спинной мозг, а также хирургических вмешательств на глазах, ушах и желчном пузыре. Генная терапия стала для Мэддокса единственной возможностью вернуться к нормальной жизни. Hopefully it will help me and other people. Меня несколько смутило, что я стал первым пациентом, на котором провели такую операцию.
Но я решил, что готов пойти на риск, чтобы помочь людям справиться с болезнями, которые всегда считались неизлечимыми», — заявил Брайан Мэддокс. Технология процесса «Мы разрезали его ДНК, вставили туда ген и сшили обратно. Теперь этот ген стал частью ДНК на всю оставшуюся жизнь», — в двух словах пояснил суть операции доктор Сэнди Макрай. С помощью специальных вирусов учёные доставили в организм больного миллиарды «правильных» копий гена. Эта технология редактирования отличается большой точностью.
В основе метода лежат белки нуклеазы то есть режущие ДНК с «цинковыми пальцами». Участок, называемый «цинковым пальцем», может быть спроектирован так, чтобы узнавать определённую последовательность в ДНК, а нуклеаза, как ножницы, аккуратно делает разрез в нужном месте. Так, несколько лет назад медики использовали «цинковые пальцы», чтоб вылечить людей, страдающих ВИЧ. Исследователи собрали клетки крови у двенадцати ВИЧ-инфицированных пациентов.
В ходе сотрудничества Массачусетский технологический институт, Институт Броуда и Национальный центр биотехнологической информации США использовали возможности искусственного интеллекта для обнаружения 188 новых и редких систем CRISPR в геномах бактерий. Был обнаружен целый ряд механизмов коррекции ДНК, созданных природой, что открывает путь для беспрецедентных подходов к редактированию генома.
Изучив три крупные общедоступные базы данных, охватывающие самые разные бактерии - от найденных в угольных шахтах и на пивоваренных заводах до антарктических озер и собачьей слюны, - ученые обнаружили поразительное разнообразие CRISPR-систем.
Участники обсудят, как редактирование генома можно использовать в изучении механизмов социально значимых болезней, таких как онкологические и сердечно-сосудистые заболевания, а также оценят существующие возможности использования этих технологий для исправления опасных мутаций в ДНК. Как отметил председатель оргкомитета конгресса, профессор Сурен Закиян, за последние 20—30 лет в области молекулярной и клеточной биологии произошли по-настоящему революционные перемены. По его словам, в программе мероприятия много докладов молодых ученых по разным научным направлениям, связанным с редактированием генома.
Чтобы упростить его, Али Мадани Ali Madani с коллегами из компании Profluent задействовали большую языковую модель LLM ProGen2, созданную ими ранее для нейросетевого дизайна белковых молекул. Для этого они провели систематический сбор данных среди 26,2 триллиона пар оснований собранных микробных геномов и метагеномов из разных родов и биомов. После этого языковую модель на основе ProGen2 настроили на работу с CRISPR-Cas Atlas и с ее помощью сгенерировали четыре миллиона последовательностей, сбалансированных по семействам белков и размеру кластеров на это ушло три дня с использованием 16 графических процессоров. Большинство этих последовательностей совпадали с ближайшей природной лишь на 40—60 процентов, однако их конформация, рассчитанная AlphaFold2 , оказалась близкой, что свидетельствовало о потенциальной функциональности. Чтобы получить Cas9-подобные белки для экспериментальной характеризации, исследователи применили ограниченную стратегию генерирования с использованием либо N-концевых, либо C-концевых последовательностей природного SpCas9, чтобы обеспечить аналогичную с ним совместимость с PAM и гРНК.
Для функционального анализа выбрали 209 сгенерированных Cas9-подобных белков.
Международный форум по редактированию генома пройдет в России
Я думаю, редактирование генома будет применяться в тех случаях, когда другого решения быть не может. Среди заявленных тем докладов молодых ученых — редактирование генома в изучении механизмов онкологических и сердечно-сосудистых заболеваний и в исправлении опасных мутаций в человеческом ДНК, а также проблемы и решения, связанные с применением. Новости. - Праймированное редактирование позволило провести системный скрининг мутаций TP53. Утверждается, что это первый случай успешного редактирования человеческого генома с применением искусственного интеллекта. Российские ученые объединили генетику, историю и современность, после чего сделали сразу два открытия. Биолог рассказал о перспективах системы редактирования генома человека.
Международный научный форум по редактированию генома пройдет в России
В своей работе мы вводили неприродные химические модификации в направляющую РНК, чтобы усилить распознавание нужной мишени и уменьшить связывание с нецелевыми генами», — рассказала старший научный сотрудник лаборатории химии РНК Дарья Новопашина. Она пояснила, что система редактирования ДНК позволяет «разрезать» геном в любом месте и выключить ген, несущий мутацию, которая вызывает патологию в организме. Однако эта технология пока не разрешена для применения на людях, в частности потому, что у системы есть побочные эффекты, которые приводят к ошибкам в геномном редактировании. Например, система может случайно разрезать не ту ДНК, на которую была нацелена, а похожие на нее.
Как отметил председатель оргкомитета конгресса, профессор Сурен Закиян, за последние 20—30 лет в области молекулярной и клеточной биологии произошли по-настоящему революционные перемены. По его словам, в программе мероприятия много докладов молодых ученых по разным научным направлениям, связанным с редактированием генома. Одна из важных тем — использование редактирования генома в селекции новых сортов сельскохозяйственных культур.
Химики и молекулярные биологи предложили модифицировать эту систему, чтобы избежать ошибок при геномном редактировании. Это позволило сделать метод еще более направленным на конкретную мишень», — рассказала Новопашина. Она добавила, что эффективность модификаций уже подтверждена инвитро.
В дальнейшем ученые планируют разработать такие модификации направляющей РНК, которые позволят включать и выключать систему геномного редактирования при помощи определенных стимулов, например путем облучения светом определенной длины волны или в присутствии определенных молекул.
Скорость восстановления этих существ, возможно, не такая быстрая, как у Росомахи, но они дают ученым конкретные подсказки. Многоголовая медуза под названием гидра может возродиться после отсечения части тела. Это самовосстановление достигается за счет миграции, прорастания и дифференцировки стволовых клеток. Отрастить утраченное щупальце может и морская звезда, которая специально для этого «хранит» стволовые клетки. Теперь пекинские ученые ищут способы, как заставить стволовые клетки превращаться в «нужные» органы и ткани после повреждения. Для этого нужны полезные вещества.
Антиоксиданты нейтрализуют свободные радикалы и уменьшают окислительное повреждение клеток. Омега-3 жирные кислоты могут регулировать возрождение клеток тела. Чтобы «спящие» стволовые клетки проснулись и начали работать, создавая новые органы и ткани, их нужно подкармливать жирными кислотами, белками, витаминами. Они могут быть заключены в микросферы или наночастицы, которые высвобождают содержимое в месте, где растет новый орган. Китай сегодня.
Международный научный форум по редактированию генома пройдет в России
В начале этого года ВЭФ выпустил видео под названием «Технологи делятся взглядами на наш будущий мир», в котором говорится об изменении человеческого генома под названием «Переписывание кода жизни: технология редактирования генов позволит нам. Ученые из компании Profluent представили Open CRISPR-1 — первую систему редактирования генома CRISPR-Cas9, созданную с помощью нейросети. Но если к редактированию генома человека российские ученые пока только осторожно приближаются, ТО в животноводстве уже несколько лет проводятся успешные эксперименты. В лаборатории редактирования генома МГНЦ предложили собственный подход лечения миодистрофии Дюшенна. Специалисты Института аналитического приборостроения (ИАП) РАН создали первый российский прибор для расшифровки геномов (секвенатор) последнего, третьего поколения.
В ЕС заподозрили Китай в планах редактировать геном китайских солдат
Это не только предлагает возможности для улучшения фабрик по производству микробных клеток, но и подтверждает эффективность нашего набора инструментов для ученых и промышленности, работающих в области геномной инженерии», — говорит один из авторов исследования Шарлотта Каутрилс.
Более того: при необходимости с помощью эпигеномного редактирования можно получить более мягкий эффект — немного повысить или понизить активность гена. И если что-то пойдет не так, то процесс можно легко обратить вспять. Что касается конкретных методических наработок, то на данный момент перспективной представляется доставка редактора эпигенома проверенным способом — с помощью векторов на основе аденовирусов.
Такие векторы давно используют в генной терапии для доставки ДНК в клетки, хотя у них есть недостатки, например, высокая стоимость и риск побочных эффектов. Еще один вариант — использовать липидные наночастицы как носители молекул РНК, на основе которых сами клетки будут производить молекулярные компоненты редактора эпигенома. Тогда эти конструкции будут работать в клетках лишь только в течение короткого времени, что с меньшей вероятностью вызовет иммунный ответ или внесет изменения в эпигеном в неправильных местах.
У нас есть сильные коллективы, уверенно владеющие генетическими технологиями и участвующие в популяризации знаний об этих технологиях в Российском научном обществе». Ученый также полагает, что у российских исследователей сейчас есть практически все, чтобы провести нужные эксперименты по редактированию генов, ответить на научные, медицинские и практические вопросы, ради которых и затевалось это редактирование, а также сообщить о полученных результатах в престижных зарубежных журналах. Это генетический анализ и секвенирование определение аминокислотной или нуклеотидной последовательности белков, ДНК и РНК , генетическое тестирование и диагностика, а также генетическое редактирование. Последнее связано как раз с технологией «молекулярных ножниц». Развитие CRISPR-Cas9 важно для прогресса в биотехнологии и фармацевтике, потому что «молекулярные ножницы» позволяют изменять гены in vivo то есть молекулы редактирования вводятся сразу в пациента с максимальной точностью, простотой и при этом низкими затратами относительно, например, ZFN — другой технологии редактирования генов.
По мнению аналитиков, CRISPR-Cas9 можно использовать в разработке новых лекарств, сельскохозяйственных продуктов и генетически модифицированных организмов, для борьбы с болезнями и вредителями. Более того, новый метод может изменить лечение наследуемых генетических заболеваний. Именно в понимании наследственных болезней, которые раньше считались неизлечимыми, исследователи CRISPR-Cas9 продвинулись сильнее всего. По словам биолога Федора Урнова, первый этап редактирования теперь доступен даже старшеклассникам. Поэтому работа с этим инструментом легче и быстрее. За 10 лет ученым всего мира удалось сделать немало с «молекулярными ножницами». К концу 2022 года пройдена первая фаза испытаний безопасной клеточной терапии рака: результаты опубликованы в Nature. Новый инструмент может быть полезен для замены дефектного гена, отвечающего за развитие кистозного фиброза, и для лечения заболеваний крови, связанных с мутациями: например, гемофилии.
В частности, здесь выделяется Intellia Therapeutics: в 2021 году компания предоставила клинические данные, показавшие безопасность и эффективность «молекулярных ножниц» в терапии амилоидоза ATTR — редкого смертельного заболевания, при котором печень вырабатывает аномальные белки TTR. Они накапливаются в организме и вызывают осложнения. В Intellia на базе «молекулярных ножниц» создали лекарство NTLA-2001, которое инактивирует ген TTR в печени и препятствует выработке аномального белка. Сначала NTLA-2001 изучали на пациентах с полинейропатией. В 2022 году его также проверили у людей с ATTR с кардиомиопатией. Изучение лекарства продолжается, глобальное ключевое исследование запланировано на конец 2023 года. Другая значимая компания в области генетического редактирования — швейцарско-американская CRISPR Therapeutics, совместно с Vertex она разрабатывает препарат Exa-cel для терапии серповидноклеточной анемии и трансфузионной бета-талассемии. Сейчас препарат проходит клинические испытания для оценки эффективности и безопасности.
Помимо Северной Америки перспективным регионом называют Азиатско-Тихоокеанский.
И родила сама, что очень важно", — рассказывает заведующая лабораторией экспериментальной биологии Галина Сингина. Эта трехнедельная телочка теперь, без шуток, — ценнейший научный сотрудник, которому предстоит стать пионером сельхозтехнологий будущего. То есть это именно технология, которая дает возможность получать животных с заданными характеристиками. Как, например, устойчивость к заболеваниям. Это признак, который очень трудно поддается с помощью естественной селекции", — поясняет директор ФИЦ животноводства имени Эрнста Наталья Зиновьева. Или, например, выведение породы коров, которые сразу дают гипоаллергенное молоко. Отныне это уже не утопия и не фантастика, а просто рабочие планы ученых центра животноводства.
Всероссийская мультимедийная конференция «Генная терапия: настоящее и будущее»
В России создали третье (последнее) поколение прибора для расшифровки геномов. говорится в сообщении. Запрещены сейчас, мораторий есть на редактирование генома человека именно на стадии эмбриона. Китай злоупотребляет результатами исследований в сфере генетики с целью редактировать геном солдат своей армии, а также пытается модифицировать вирусы. Все новости. «Под фонарем»: ученый сообщил о причинах создания огромной базы геномов россиян.
Учёные разработали эффективный способ редактирования генома коров
Кое-что нам уже удалось: мы получили несколько вариантов Cas9, чья активность сопоставима с природным белком на некоторых участках генома. Но так как на других участках активность наших вариантов Cas9 всё ещё ослаблена, мы продолжаем работу. Эта технология удобна по сравнению с предшествующими. Необходимо определиться только с последовательностью направляющей РНК, которая нацеливает редактор в нужное место генома.
Кроме того, метод позволяет работать одновременно с несколькими мишенями: можно легко удалить часть гена, ген целиком или несколько генов. У меня есть детская мечта по мотивам фильмов "Парк юрского периода" - попробовать возродить динозавров. Это кажется фантастикой, но есть научные данные, что курица до сих пор хранит гены древних предков - динозавров.
Эти гены вполне работоспособны, и их можно активировать. Так, например, был получен зубастый цыплёнок. Ни у одной из современных птиц, кроме этого трансгенного цыплёнка, зубов нет.
Одна голова - хорошо, а две - мутант. Институт биологии гена РАН Как вы решили стать учёным? Парадоксально, но учёным я стала практически тогда же, когда ушла из науки.
Не окончив аспирантуру в Институте биоорганической химии, я устроилась работать в частную компанию "Марлин Биотех". Эту компанию основали родители ребёнка с миодистрофией Дюшенна - генетическим заболеванием, вызывающим поначалу слабость мышц, затем поражение сердца и смерть к 20-30 годам. Именно работая в этой компании, я заинтересовалась генной терапией.
Мы сотрудничали с Институтом биологии гена, и в конце 2018 года это сотрудничество привело к образованию новой лаборатории, в которую я с радостью пошла. Удачное получилось возвращение в науку - на этот раз я занимаюсь темой, которая мне интересна и близка. Мы изучаем миодистрофию Дюшенна.
Это заболевание развивается из-за мутаций в гене одного из белков мышечных волокон - дистрофина. Генетическая поломка приводит к тому, что мышцы перестают нормально работать. Первое, что мы сделали, - создали модель заболевания на мышах.
Встал вопрос: а как это лечить? Какой механизм выбрать? Сейчас болезнь является неизлечимой, а существующие методы вроде приёма кортикостероидов лишь ненадолго задерживают её развитие.
Введение нашего препарата приводило к образованию функционального белка дистрофина. Эту генную терапию можно было бы применить на человеке - и мы бы справились с заболеванием, которое считается неизлечимым. Наверное, сыграла роль и популярность метода.
Сейчас мы не можем провести генное редактирование на человеке in vivo, то есть ввести препарат живому человеку.
При этом ИИ должен работать непосредственно под контролем людей. Москва, Большой Саввинский пер. II; Адрес редакции: 119435, г.
Издание сообщает, что США уже принимают законы, которые предусматривают запрет на передачу генетических данных «в такие страны, как Китай и Россия». Ранее «Главный Региональный» сообщал о китайском ученом, который ставил генетический эксперимент над детьми. В 2019 году исследователя осудили за нелегальную медицинскую практику, однако после освобождения он вернулся к работе.
Недавно в интервью японскому изданию Mainichi Shimbun Хэ Цзянькуй заявил, что возобновил исследования по редактированию генома человеческого эмбриона для лечения генетических заболеваний. С этой целью он открыл три лаборатории в Пекине и Ухане. При этом нарушитель конвенции клялся и божился, что впредь будет чтить уголовный кодекс. И действительно, в Китае запрещено имплантировать женщинам эмбрионы с отредактированными генами. Однако, подобные генетические манипуляции разрешены для целей, не связанных с беременностью. В том числе для научных экспериментов. По словам Хэ, для исследований будут использоваться отбракованные оплодотворенные яйцеклетки, которые не годятся для процедуры ЭКО. Их развитие будет остановлено на 14-й день. Чем же будет заниматься возмутитель спокойствия? Хэ не разменивается на мелочи, он намерен избавить стареющее человечество от болезни Альцгеймера. Резко увеличив продолжительность жизни, цивилизация открыла ящик пандоры. Вместо того, чтобы наслаждаться жизнью на закате лет, долгожители массово теряют разум и способность обслуживать себя. Доля таких бедолаг в развитых странах стремительно растет, лекарства от недуга не существует.
Генетики открыли способ безопасного редактирования ДНК
Ученые обнаружили новый способ редактирования генов некодирующих РНК с помощью системы CRISPR/Cas9. Генетик Крутовский назвал две проблемы при редактировании генома человека. Выдающееся достижение ученых Центра животноводства имени Эрнста корова Цветочек получена два года назад чисто лабораторным методом, путем, цитата, переноса ядер соматических клеток, используя эмбрионные фибробласты. Системы CRISPR произвели революцию в этой области, поскольку их можно очень легко нацелить на различные части генома. Технологии - 2 октября 2019 - Новости Санкт-Петербурга - Генетик Крутовский назвал две проблемы при редактировании генома человека.
Ученые разработали эффективный способ редактирования генома коров
Китайские ученые успешно разработали метод редактирования генома, который может избавить людей от самых страшных болезней и даже приблизить их к бессмертию. На Втором саммите по редактированию генома человека в Гонконге ученые задали Хэ вопрос, знает ли он о влиянии CCR5delta32 на работу мозга? Об иммунной системе бактерий, механизме действия CRISPR/Cas9 и результатах редактирования генома человеческих эмбрионов.
Биологи научились редактировать гены некодирующих РНК
Последние имеют меньший по сравнению с остальными размер, поэтому легче проникают в эмбрион. При этом являются безопасной вирусной платформой. Анна Кривоногова. Учёные установили, что размер частицы аденоассоциированного вируса позволяет без повреждения проникать через специальную оболочку эмбриона млекопитающих и эффективно доставлять генетический материал. С помощью этого метода можно изменять фрагменты ДНК, например, те, что отвечают за восприимчивость к заболеваниям или выработку молока.
Это как археология и палеонтология, только на молекулярном уровне. Тот самый случай, когда ученые, двигаясь в сторону одного научного открытия, неожиданно для себя заодно совершили другое. Оказалось, раствор, очищающий ДНК, почти со стопроцентным эффектом убивает геном короновируса и энтеровируса. Эти выводы ученых Южного федерального университета подтверждены Роспотребнадзором. Научные исследования Ольга Арамова ведет, уже применяя свое изобретение. Недавно она и ее коллеги смогли идентифицировать некоторых членов царской семьи. Речь идет о семье Ивана Грозного. Препарат ростовских ученых называют уникальным как раз из-за его двойного назначения. Изобретение запатентовано, получен грант.
Создание систем редактирования генома на основе микробных CRISPR-связанных ферментов, таких как SpCas9 , открыло новые перспективы в молекулярной биологии, медицине, сельском хозяйстве и биотехнологиях. Тем не менее природные бактериальные системы, оказываясь в неестественных для них условиях эукариотических клеток, обладают значимыми функциональными недостатками — в первую очередь недостаточной эффективностью редактирования, действием вне заданной мишени и невысокой стабильностью. Это заставляет искать новые варианты системы CRISPR-Cas в микроорганизмах или оптимизировать имеющиеся для практического применения, а это долгий и трудозатратный процесс. Чтобы упростить его, Али Мадани Ali Madani с коллегами из компании Profluent задействовали большую языковую модель LLM ProGen2, созданную ими ранее для нейросетевого дизайна белковых молекул. Для этого они провели систематический сбор данных среди 26,2 триллиона пар оснований собранных микробных геномов и метагеномов из разных родов и биомов. После этого языковую модель на основе ProGen2 настроили на работу с CRISPR-Cas Atlas и с ее помощью сгенерировали четыре миллиона последовательностей, сбалансированных по семействам белков и размеру кластеров на это ушло три дня с использованием 16 графических процессоров.
Исследователи также утверждают, что их метод безопасен и не вызывает побочных эффектов. Они сравнивают его с карандашом и ластиком, которые могут стирать и исправлять ошибки. Ранее мы писали, что рак не всегда появляется из-за генетической предрасположенности. Окисление клеток ДНК при делении приводит к появлению раковых опухолей.