Новости. Телеграм-канал @news_1tv. Однако новая генная терапия позволяет лечить младенцев с недавно поставленным диагнозом их собственными клетками.
«Медики стали выявлять болезнь более тщательно»
- Генная терапия рака печени эффективнее и безопаснее доступных препаратов
- Модифицированный ВИЧ вместо пересадки костного мозга
- Генная терапия
- ПМЭФ-2023. Генная терапия: будущее начинается сегодня | РИА Новости Медиабанк
- Смотрите также:
- В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии // Новости НТВ
Впервые ребенок в Британии успешно прошел генную терапию
| Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ - Телеканал Доктор | Фирма AskBio специализируется на исследованиях, разработке и производстве генной терапии в различных областях. |
| Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ - Телеканал Доктор | Инициатива о разработке экспериментальных препаратов генной терапии была озвучена учеными «Сириуса» в 2022 году в ходе встречи с президентом РФ Владимиром Путиным. |
| Создана генная терапия, блокирующая производство частиц ВИЧ в зараженных клетках | «Коррекция патологических процессов с помощью генетической модификации может стать одним из прорывных направлений, что по сути уже произошло в части генной терапии. |
| Глаукома — не проблема: разработана новая генная терапия | Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR. |
| Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего» | Ранее другая генная терапия, Glybera, была снята с продаж из-за недостаточной эффективности и высокой стоимости. |
Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью
И скоро генная терапия станет доступна россиянам на федеральной территории "Сириус", где производство и потребности пациентов будут синхронизированы, то есть ученые "Сириуса" будут разрабатывать препараты под конкретного человека. Ученые разработали генную терапию глаукомы, которая обещает снизить высокое внутриглазное давление (ВГД), связанное с этим заболеванием. Пока генная терапия применяется редко, поэтому терапия генетических болезней включает только облегчение симптомов.
Расширение возможностей CRISPR
- Результаты первой фазы испытаний: генная терапия ВИЧ – лечение без АРВТ
- В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты - новости медицины
- Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью - ФармМедПром
- Немецкий концерн Bayer приобрел передовые технологии генной терапии | Пикабу
- Статьи по теме «генная терапия» — Naked Science
- В США одобрили терапию на основе генетического редактирования: Наука: Наука и техника:
Ученый рассказал о перспективах генной терапии для лечения наследственных заболеваний
Теломеры: невнятный секрет долголетия 4. Древний человек жаждал утешения в представлениях о загробном мире, позже алхимики пытались изобрести зелья, которые помогли бы достичь бессмертия.
Исследование предлагает редкое представление о долгосрочных эффектах генной терапии, которую еще не одобрили. Еще в 2009 году в клиническое испытание фазы 2 было включено 10 детей с редким иммунным заболеванием, известным как тяжелый комбинированный иммунодефицит из-за дефицита аденозиндезаминазы ADA-SCID. Это состояние неофициально известно как «синдром мальчика в пузыре» болезнь bubble-boy , и оно включает в себя мутации в гене ADA, приводящие к дисфункциональной иммунной системе. Дети, страдающие от SCID, крайне уязвимы перед инфекционными болезнями и вынуждены находиться в стерильной среде. Тяжёлый комбинированный иммунодефицит является результатом настолько сильного повреждения иммунной системы, что последняя считается практически отсутствующей.
Экспериментальная генная терапия включала извлечение стволовых клеток из костного мозга ребенка и использование модифицированного ретровируса для доставки здоровых копий гена ADA к стволовым клеткам. Затем исправленные клетки трансплантируются обратно ребенку, и, если все работает должным образом, клетки начинают производить функциональные иммунные клетки, по существу, излечивая генетическое заболевание. В первые несколько лет исследования 9 из 10 детей отреагировали чрезвычайно хорошо. Единственным участником испытания, не ответившим на терапию, был самый старший в возрасте 15 лет. Было высказано предположение, что генная терапия может быть наиболее эффективной при назначении в раннем возрасте.
Предстоит проверить, можно ли перенести генный материал в клетки печени больного, чтобы в организме заработал процесс свертывания крови. Гемофилия — это нарушение свертываемости крови. Когда ученые наши причину болезни — мутацию гена, который отвечает за выработку факторов свертываемости, появилась заместительная терапия. Пациентам несколько раз в неделю внутривенно вводят недостающий фактор. Их можно сравнить с диабетиками, которые зависят от инсулина.
Благодаря этой терапии пациенты ведут обычный образ жизни, но все же ограничений много.
На это возлагают надежды и родители самих пациентов. Мы все, конечно, мечтаем об одном: что будет создано лекарство, которое остановит болезнь раз и навсегда, остановит медленное угасание наших детей в тот момент, когда должен происходить взрыв их физического развития" - рассказала Ольга Гремякова, мама ребенка с миодистрофией Дюшенна и учредитель благотворительного фонда "Гордей". Эта организация помогает родителям понимать специфику заболевания, его развития, знать то, что зависит от них самих, чтобы помочь больному мальчику жить полноценной жизнью. Помочь родителям вовремя определить болезнь у ребенка может анализ на специфический фермент креатинфосфокиназу КФК. Если она повышена, то такой пациент будет направлен на дальнейшую генетическую диагностику. Специалисты считают, что он должен со временем стать обязательным для мальчиков раннего детского возраста.
FDA зарегистрировало первую генную терапию компании Pfizer
Учет генетических факторов, влияющих на тяжесть болезни, может помочь выявлять группы людей с повышенным риском и принимать своевременные меры по их защите. Эти исследования будут способствовать и разработке персонализированных подходов к лечению и профилактике COVID-19. Научные открытия в этой области могут значительно улучшить возможности борьбы с данным вирусом и снизить его воздействие на здоровье общества. Алмазова» Минздрава России во время пандемии 2020-2021 гг.
Историк Марьяна Скуратовская Узнать больше Подпишитесь на ежемесячную рассылку новостей и событий российской науки! Самые интересные проекты, открытия и исследования, а также информация о конкурсах и мероприятиях в вузах и научных центрах России в одном удобном формате. Будьте в курсе событий Десятилетия науки и технологий!
В случае успеха начнутся клинические исследования на людях-добровольцах. Понадобится несколько стадий. В целом, если все сложится удачно, включая необходимое финансирование, думаю, что генная терапия ВИЧ может быть зарегистрирована для массового применения в течение 6-7 лет, то есть до 2030-го года, — говорит эксперт. Насколько массовым и доступным будет такое лечение на практике, конечно, зависит и от стоимости. Генная терапия — вещь, мягко говоря, не дешевая. Обычно пациенту требуется всего одна инъекция, но стоит она огромных денег. Так, несколько самых дорогих в мире лекарств относятся именно к классу генотерапевтических препаратов. Последний из официально одобренных — «Зинтегло» Zynteglo для лечения от бета-талассемии, наследственной болезни крови. Цена одного укола — 2,8 миллиона долларов. Добиться необходимых изменений ДНК во всех целевых клетках или их большинстве — непростая задача, отмечает Николай Крючков. Что касается побочных эффектов, то самым опасным может стать угроза развития рака. Поэтому в ходе разработки и клинических исследований принимаются все меры для исключения онкорисков, говорит эксперт.
Эта веха поддерживает миссию AGT по облегчению страданий и преждевременной смерти от серьезных человеческих болезней. Программа по лечению ВИЧ основана на платформе, которая может лечить и другие хронические вирусные инфекции, а также моногенные заболевания и рак», - сказал Джефф Галвин, генеральный директор. Ученые не останавливают поиск новых способов лечения ВИЧ. Современные разработки все больше подтверждают уверенность в том, что ВИЧ можно не только лечить, но и вылечить.
Создание единственного в России центра генной терапии начнется в Сириусе в 2023 году
Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19 Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19 Исследование врожденной склонности к тяжелому течению COVID-19 имеет большую важность для понимания рисков, связанных с этим заболеванием. Учет генетических факторов, влияющих на тяжесть болезни, может помочь выявлять группы людей с повышенным риском и принимать своевременные меры по их защите. Эти исследования будут способствовать и разработке персонализированных подходов к лечению и профилактике COVID-19. Научные открытия в этой области могут значительно улучшить возможности борьбы с данным вирусом и снизить его воздействие на здоровье общества.
У всех девяти субъектов не было никаких побочных эффектов от терапии десять лет спустя, а функционирующая иммунная система дала решающее представление о долгосрочной эффективности все еще экспериментальной генной терапии. Интересно, что ученые отмечают значительные различия в иммунной функции между девятью участниками. Те, кто получал более высокие начальные дозы терапии в более молодом возрасте, показали лучшие функции иммунной системы через 10 лет. Ученые предполагают, что это может указывать на то, что начальные уровни генно-скорректированных стволовых клеток могут влиять на длительную эффективность. Дэвид Веттер 21 сентября 1971, Хьюстон, Техас, США — 22 февраля 1984 — мальчик, страдавший от редкого генетического заболевания, ныне определяемого как тяжёлый комбинированный иммунодефицит. С рождения вынужденный жить в абсолютно стерильной среде, приобрёл всемирную известность благодаря постоянному вниманию масс-медиа.
Провёл большую часть жизни в детском отделении хьюстонской больницы Св. Умер от рака, развившегося после операции по пересадке костного мозга от старшей сестры. Новое исследование указывает на одну постоянную проблему безопасности, отмеченную другими испытаниями генной терапии. Исследователи обнаружили некоторые нарушения в генах, связанных с ростом клеток.
Профессор Дмитрий Кудлай рассказал о российских генно-инженерных препаратах и перспективах России в области генной терапии. Сегодня во всем мире бурно развиваются рекомбинантные технологии, позволяющие лечить многие генетические заболевания. Так, например, компания «Генериум» за десять лет работы разработала и выпустила рекомбинантные препараты для лечения таких редких заболеваний, как гемофилия, болезнь Гоше, муковисцидоз, атипичный гемолитико-уремический синдром, ночная гемоглобинурия. Теперь, по мнению Дмитрия Кудлая, пришло время и для практического применения проектов генной терапии. Несмотря на то, что зарегистрированных препаратов этой технологии в мире немного, на стадии фазы III сейчас находится около 80 клинических исследований. В фокусе наших интересов в этой области находятся нейро-дегенеративные заболевания, а также заболевания нервно-мышечной системы, - подчеркнул Дмитрий Кудлай.
Были получены результаты полногеномного поиска ассоциаций GWAS для 128 фенотипов, включая показатели лабораторных и инструментальных исследований во время госпитализации. Исследователями выявлены ассоциации между ДНК вариантами и тяжестью поражения легких, а также летальным исходом. Алмазова» Минздрава России в ближайшее время. Открытый доступ к генетическим данным будет полезен исследовательским центрам, проектирующим генетические риски и анализирующим геномные данные, а также компаниям, занимающимся генетической диагностикой.
Генная терапия полностью вернула зрение людям с редкой болезнью
Алмазова» Минздрава России во время пандемии 2020-2021 гг. Были получены результаты полногеномного поиска ассоциаций GWAS для 128 фенотипов, включая показатели лабораторных и инструментальных исследований во время госпитализации. Исследователями выявлены ассоциации между ДНК вариантами и тяжестью поражения легких, а также летальным исходом. Алмазова» Минздрава России в ближайшее время.
Когда инфекция убивает Т-клетки, необходимые для выработки иммунитета к ВИЧ, человек становится неспособным самостоятельно уничтожать вирус, и болезнь переходит в хроническую форму. Новая клеточная и генная терапия для лечения ВИЧ разработана для того, чтобы вызвать стойкое подавление вируса путем доставки терапевтических генов к иммунным клеткам человека.
Клетки собираются с помощью специальной технологии лейкаферез , модифицируются вне организма, а затем вводятся повторно. Ожидается, что после инфузии клетки будут надолго подавлять вирус на неопределяемом уровне.
Эксперты обсудили этические вопросы использования генной терапии, а также практику применения технологий редактирования генома для коррекции различных нарушений. Ученые отметили важность ранней диагностики: по их мнению, в России необходимо расширять неонатальный скрининг — массовое обследование новорожденных на наследственные заболевания для их своевременного предотвращения и лечения. Профессор Дмитрий Кудлай рассказал о российских генно-инженерных препаратах и перспективах России в области генной терапии. Сегодня во всем мире бурно развиваются рекомбинантные технологии, позволяющие лечить многие генетические заболевания. Так, например, компания «Генериум» за десять лет работы разработала и выпустила рекомбинантные препараты для лечения таких редких заболеваний, как гемофилия, болезнь Гоше, муковисцидоз, атипичный гемолитико-уремический синдром, ночная гемоглобинурия. Теперь, по мнению Дмитрия Кудлая, пришло время и для практического применения проектов генной терапии.
И тут же выступили против законопроекта на том основании, что тот потребует признать, что все ГМО-продукты на самом деле влияют на человеческий генетический код. При этом не обсуждалось, насколько существенным было это воздействие и какие исследования проводились, чтобы убедиться, что эти модификации не вызывают для здоровья долгосрочных последствий. По мнению западных исследователей, это шокирующее признание имеет решающее значение в свете того, что ВЭФ и Фонд Гейтсов продвигают производство всех мясных и молочных продуктов на специализированных фабриках. Если базовый ГМО-продукт может вызвать модификацию нашего генома, то, что может сделать полностью изготовленный продукт? Далее, доверяем ли мы обеспечение безопасности и эффективности этих продуктов тем же индивидам, которые врали нам, что вакцины против Covid-19 будут иметь минимальные побочные эффекты и предотвратят распространение вируса? Американские учёные утверждают, что появление в продуктах питания мРНК-вакцин — это реально, поскольку мРНК «гораздо долговечнее, чем мы могли себе представить». Китайцы теперь показали, что она может попадать в пищу. Одним из подходов для предотвращения этого был бы запрет всех форм технологии мессенджерной-РНК у животных, полный запрет! Таким образом, больше не будет риска, что она попадет в пищу. Если в пищевом продукте содержится мРНК, вы должны иметь полное право узнать об этом, прежде чем употреблять такие продукты». И без всего этого сегодня вакцины, наряду с ГМО-продуктами, являются инструментом моделирования генной «модификации» человека. Причем не только на Западе, но и на Востоке.
Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ
В данном разделе вы найдете много статей и новостей по теме «генная терапия». Все статьи перед публикацией проверяются, а новости публикуются только на основе статей из рецензируемых журналов. РИА Новости. Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии, сообщается на сайте. Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR. Недавно на ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (American Society of Gene and Cell Therapy) были представлены результаты клинических испытаний генной терапии этого заболевания.
В клетках мышей нашли встроенную систему генной терапии
Источник: Фотохост-агентство РИА Новости. «Коррекция патологических процессов с помощью генетической модификации может стать одним из прорывных направлений, что по сути уже произошло в части генной терапии. Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR. Фирма AskBio специализируется на исследованиях, разработке и производстве генной терапии в различных областях.
Новый прорыв китайских ученых: найдены гены, отвечающие за бессмертие
Разработка связана с наблюдениями за редкими случаями излечения пациентов с ВИЧ, когда им пересаживали костный мозг для лечения лейкемии, а пересаженные донорские клетки содержали мутации, инактивирующие ген CCR5, способствующий проникновению вируса в клетки. Ученые продемонстрировали, что ВИЧ можно удалить из геномов живых мышей, зараженных вирусом, что привело к излечению некоторых животных. Терапия поддерживает низкий уровень репликации ВИЧ в течение длительного времени, снижая необходимость в частом приеме препаратов против ВИЧ.
С развитием науки ученые стремились понять, как работает наша смертность на клеточном уровне и еще глубже — и можно ли серьезно изменить отмеренный человеку век. Именно о теломерах часто говорят как о некоем секрете долголетия, том самом волшебном рычаге в ДНК, который может прибавить один-два десятка лет к нашей жизни.
Президент США Джо Байден в своем заявлении сказал, что одобрение этих препаратов стало "большим прорывом" для людей, живущих с этим заболеванием, и отметил, что оно в непропорциональной степени затрагивает две группы меньшинств. Джо Байден При серповидно-клеточной болезни организм вырабатывает гемоглобин неправильной, серповидной формы, что нарушает способность красных кровяных телец переносить кислород к тканям организма. Серповидные клетки, как правило, слипаются и могут закупоривать мелкие кровеносные сосуды, вызывая сильную боль. Это также может привести к инсультам и отказу органов. Оба метода генной терапии могут занять несколько месяцев и включают в себя высокодозную химиотерапию, что чревато потенциальным риском бесплодия. Хотя с этим риском можно справиться с помощью методов сохранения фертильности, таких как замораживание яйцеклеток и банкирование спермы.
Испытания проводили на макаках-резусах. Исследование, опубликованное в журнале Nature Medicine , показало положительные результаты. Основой новой генной терапии стал аденоассоциированный вирус AAV2, который проникает в клетки мозга и заставляет их вырабатывать большие количества глиального нейротрофического фактора GDNF. В последнее время ученые начали активно его изучать, так как он способствует замедлению развитие болезни Паркинсона. Исследователи обратили внимание, что при злоупотреблении спиртного снижается активность вспомогательных клеток, которые вырабатывают GDNF.